actelion罕见病药物ledaga获欧盟批准，治疗蕈样肉芽肿型皮肤t细胞淋巴瘤（mf

actelion罕见病药物ledaga获欧盟批准，治疗蕈样肉芽肿型皮肤t细胞淋巴瘤（mf

瑞士生物制药公司actelion近日宣布，欧盟委员会（ec）已批准该公司抗癌药ledaga用于蕈样肉芽肿型皮肤t细胞淋巴瘤（mf-ctcl）的治疗，这是一种罕见的、潜在危及生命的免疫系统癌症，是最常见类型的皮肤t细胞淋巴瘤，其病程具有不可预测性。在大约34%的患者中可观察到病情进展，在晚期阶段时，mf-ctcl细胞能转移至其他机体组织，包括肝、脾、肺。

mf-ctlc通常出现在50岁以上患者，男性多见。该病最初表现为干性皮肤和红色丘疹，伴有或不伴有皮肤瘙痒。正因如此，mf-ctlc常被误认为是湿疹或牛皮癣，导致诊断延迟。mf-ctlc会在皮肤上形成鳞片状斑块，覆盖皮肤或大或小的区域，也可能发展成大的肿块或肿瘤结节，也可能累及淋巴结。

目前的研究表明，确诊为早期阶段的mf-ctlc患者具有一个正常的预期寿命；然而，该病确诊的平均时间为2年至7年。在临床上，mf-ctlc的关键治疗目标是防止疾病进展。

ledaga（氮芥凝胶，160微克/克）是一种烷化剂药物，这是一种外用的无色凝胶，每日涂抹一次。ledaga的获批，是基于关键性201研究的数据，这是迄今为止在早期阶段mf-ctcl群体中开展的最大规模的随机对照研究，入组了260例患者。数据显示，接受ledaga治疗至少6个月的患者中，有77%的患者在病变严重程度系数综合评估（cails）得分方面实现了临床缓解，对照组实现临床缓解的患者比例为59%；该研究中，临床缓解定义为cails得分从基线改善至少50%。此外，ledaga治疗组有19%的患者病情实现完全缓解，平均cails得分在治疗4周后即表现出降低，而对照组比例为15%。

安全性方面，ledaga治疗相关的最常见不良反应均与皮肤有关，包括：皮炎（54.7%）、瘙痒症（20.3%）、皮肤感染（11.7%）、皮肤溃疡和水泡（6.3%）、皮肤色素沉着（5.5%）。

actelion是欧洲最大的生物制药公司，该公司已上市多款肺动脉高压药物，包括tracleer、opsumit和uptravi。今年1月底，actelion被美国医药巨头强生（jnj）以300亿美元收购，该笔交易预计将在今年第二季度完成。

皮肤T细胞淋巴瘤的疾病分类

随着人们对皮肤T细胞淋巴瘤认识的不断深入，对如此复杂各异的疾病谱系进行正确的分类成为了重要的问题。最新的分类系统依据疾病的临床表现、肿瘤细胞的形态学以及细胞的生物学特性，将世界卫生组织（WHO）和欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）的两套分类方法结合起来，在2005年对皮肤T细胞淋巴瘤进行了新的分类（WHO-EORTC分类），见表1。在新的分类中，曾经被归为MF中一个亚型的Sézary综合症被单独分为新的类型。
表1. 2005年WHO-EORTC皮肤T细胞淋巴瘤分类 蕈样肉芽肿 蕈样肉芽肿的变异亚型 亲毛囊性的蕈样肉芽肿 Paget样网状细胞增生症 肉芽肿性皮肤松弛症 Sézary综合症 成人T细胞白血病/淋巴瘤 原发性皮肤CD30+淋巴细胞增生性疾病 原发性皮肤渐变性大细胞淋巴瘤 淋巴瘤样丘疹病 皮下脂膜炎样T细胞淋巴瘤 结外NK/T细胞淋巴瘤，鼻型 原发性皮肤外周T细胞淋巴瘤，未定类型 原发性皮肤侵袭性亲表皮性CD8+T细胞淋巴瘤* 皮肤γ/δT细胞淋巴瘤* 原发性皮肤CD4+小/中等大小多形性T细胞淋巴瘤* * 暂时的分类 根据以上分类，WHO-EROTC进一步将皮肤T细胞淋巴瘤分为了“惰性”和“侵袭性”两类[2]。两类皮肤T细胞淋巴瘤的发病率和5年生存率见表2。
表2. 皮肤T细胞淋巴瘤的发病率及生存率 WHO-EORTC分级 占皮肤淋巴瘤频率（%） 5年生存率（%） 惰性生物学特征的 蕈样肉芽肿 54 88 蕈样肉芽肿的变异型 ? ? 亲毛囊型蕈样肉芽肿 6 80 Paget样网状细胞增生症 1 100 肉芽肿性皮肤松弛症 < 1 100 原发性皮肤CD30+淋巴增生性疾病 ? ? 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 10 95 淋巴瘤样丘疹病 16 100 皮下脂膜炎样T细胞淋巴瘤 1 82 原发性皮肤CD4+小/中等多形性T细胞淋巴瘤 3 75 侵袭性生物学特征的 Sézary综合症 4 24 成人T细胞白血病/淋巴瘤 不清 不清 结外NK/T细胞淋巴瘤，鼻型 1 < 5 原发性皮肤侵袭性亲表皮性CD8+T细胞淋巴瘤 < 1 18 皮肤γ/δT细胞淋巴瘤 1 < 5 原发性皮肤外周T细胞淋巴瘤，未定类型 3 16 发病机制
目前皮肤T细胞淋巴瘤的发病机制尚不清楚。除成人T细胞白血病/淋巴瘤被认为与人类嗜T细胞病毒（HTLV）有关，结外NK/T细胞淋巴瘤、鼻型被认为与Epstein-Barr病毒（EBV）有关以外，其他类型的皮肤T细胞淋巴瘤尚未发现明确的相关环境因素。皮肤归巢T细胞的免疫学异常、细胞遗传学异常、细胞对凋亡的抵抗是皮肤T细胞淋巴瘤发病的重要机制。

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