RNAi疗法再遭重创,Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

RNAi疗法再遭重创,Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

2016年10月07日讯 著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。

此次，总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示，其数据分析委员会（DMC）告知管理层，认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临床研究共有206名患者参与，然而目前已经有18名患者因心脏方面问题而死亡。经过对比，治疗组患者死亡率明显高于对照组患者。但委员会同时也强调目前并不能确定患者死亡的直接原因。Revusiran被认为是公司未来的希望之星，此次结果给了Alnylam一记重击。

公司CEO John Maraganore强调受试者安全第一，因此公司立刻停止了revusiran所有剂量组的治疗并开始分析现有的研究数据分析原因。但他同时强调，目前并不清楚出现这一异常死亡的具体原因。同时，他还表示因为此次研究中的受试者大部分为身体虚弱的老人，这些患者平时需要服用其他多种药物，因此这也为此次原因分析带来困难。

不过公司同时还强调，此次revusiran临床研究的中止并不会影响公司另外一种RNAi疗法patisiran治疗hATTR淀粉样变性伴随多发性神经病变的临床III期研究。公司表示，事件发生后，公司研究人员立刻检查了该临床研究的数据，结果显示patisiran并未出现类似现象。

作为人类对抗疾病最有前景的临床疗法之一，RNA疗法近几年来一直命途多舛。在这一疗法普及前，其安全性还亟待业界解决。此次Alnylam公司的安全事件无疑又给其前景蒙上了一层阴云。

得了获得性免疫功能综合症之后 能用现在的基因重组吗

科学家发现抗艾滋病基因 能使人对艾滋病免疫 2005年01月09日10:42 大洋网 美国科学家们6日宣布，他们已经发现一种能够抵抗艾滋病的基因，这种基因使人们产生对艾滋病的免疫功能，大大减少患艾滋病的可能性。科学家们称这一发现有着重要意义，可以帮助人们最终找到预防和治疗艾滋病的方法。科学家们表示，也许这一发现可以帮助人们研制新的疫苗。 这项研究由美国国家过敏和传染病研究所提供资金帮助，得克萨斯州大学卫生学中心的研究员苏尼尔·阿胡贾领导一个研究小组历时十年，才有了这一重大发现。 这种基因被称作“CCL3L1”，能够帮助阻止艾滋病毒进入细胞，从而帮助一些人远离艾滋病。科学家们发现，如果人们体内有这种基因的复制副本，那么感染艾滋病毒的可能性就更小。这一发现也可以帮助人们解释人类抵抗传染病的免疫能力。 人体免疫系统有一种起着“报警”作用的“化学激酶”，而这种基因能够促进“化学激酶”的增加。正常情况下，一种基因有发挥作用的副本和不发挥作用的副本两个副本，一种来自父亲，另一种来自母亲。但是有的人有着整个基因的多个副本，个体差别很大。 “化学激酶”与一种被称作“CCR5”的人体感受器有着密切关系，“CCR5”作用很大，可以影响人们感染艾滋病难易程度，也可以影响人们从感染艾滋病毒到发展成艾滋病人的过程。 黑人基因副本最多 苏尼尔和同事们在英国、美国和阿根廷分别分析了4300个艾滋病病毒携带者和正常人的血液样本，这些研究对象属于不同的民族。他们在血液样本里计算每个人的“CCL3L1”基因副本数目，发现人种之间的差别很大。例如，没有感染艾滋病毒的成年黑人平均有4个“CCL3L1”副本，没有感染艾滋病毒的成年美国白人(祖先在欧洲大陆)平均有两个副本，而没有感染艾滋病毒的西班牙裔美国人平均有3个副本。拥有更多的“CCL3L1”副本，那么感染艾滋病病毒的可能性更小。但是“CCL3L1”副本的数目并没有绝对上的意义，一个人感染艾滋病病毒的可能性，主要取决于他的“CCL3L1”副本与所属种族拥有平均副本的数字对比。 2010年08月26日09:03中国日报网 核磁共振扫描显示，使用ALN-VSP疗法后，肝脏肿瘤中的血流量（红色）明显减少 据美国媒体8月24日报道，美国阿尔尼拉姆（Alnylam）生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。不仅如此，该公司称，假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病。 首批患者反应良好 今年4月，19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内，药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。 到今年6月，阿尔尼拉姆公司称，通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统，ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。在治疗肝癌时，传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法，而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰（RNAi）疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。 阿尔尼拉姆公司总裁约翰-马拉加诺形象地解释说：“想象你厨房内水流一地，现有的药物可以帮你把水都吸干，但是ALN-VSP的核糖核酸干扰疗法则能帮你把水龙头关上。” 唤醒人体自身防御机制 科学家在研究中还发现核糖核酸（RNA）和脱氧核糖核酸（DNA）之间一个奇妙的联系——如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸，那么RNA就是能够下达指令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA，再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。 1998年，科学家发现了核糖核酸干扰（RNAi）机制，原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。哺乳动物由于自身带有免疫系统，所以RNAi机制的抗病毒功能就变得没有什么意义，不过包括人类在内的所有脊椎动物至今还在用RNAi来调节信使RNA的活动。 经过一系列复杂的研究，研究人员最终发现，将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制，使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功效。 从这一角度看，可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力，这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。从理论上说，操控RNAi来杀死蛋白质并不难。比方说，ALN-VSP内就含有合成的双链RNA，它与肝脏肿瘤用于编码两种蛋白质的信使RNA相匹配，那两种蛋白质分别是促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子（VEGF）和加速肿瘤细胞快速分裂的纺锤体驱动蛋白（KSP）。 合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA，阻止蛋白质的继续产生，从而使肿瘤停止生长。 有望“包治百病” 美国杜克大学分子生物学家博斯-萨伦格说：“我们可以关闭任何一个带有RNAi机制的基因，这样的基因有2万个。真正的挑战在于，怎样让药物直达靶细胞，而不伤及其它细胞。”研究人员还担心，药物也许会破坏健康细胞产生蛋白质的过程，或者在到达靶细胞之前就被人体免疫系统摧毁。 现在，阿尔尼拉姆公司表示他们攻克了这一难题——他们将药物包在能被肝脏吸收的脂肪薄膜中，从血管中注入体内。比起只在某一点上注射药物，这种疗法能使整个肝脏都获得均等的剂量。 除了在癌症领域的应用，这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。 加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰-罗西称，因为其简单的原理，RNAi疗法有望在两年内成熟。现在，阿尔尼拉姆公司计划再招募36名患有其它病症的患者进行ALN-VSP的药物测试。不过由于首批试验效果相当好，ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。罗西表示： “我认为RNAi疗法对所有的病都有效，即使只对肝癌有效，那也已经很棒了……对于那些饱受化疗副作用之苦却还不能好转的肝癌患者来说，这绝对是灵丹妙药。”

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