诺华抗癌药Afinitor（依维莫司）获欧盟CHMP支持批准治疗非功能性胃肠道和肺部神经内分泌肿瘤（NET）

诺华抗癌药Afinitor（依维莫司）获欧盟CHMP支持批准治疗非功能性胃肠道和肺部神经内分泌肿瘤（NET）

2016年4月30日讯 瑞士制药巨头诺华（Novartis）抗癌药Afinitor（everolimus，依维莫司，片剂）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）支持批准Afinitor的新适应症，用于起源于胃肠道（gastrointestinal，GI）或肺部（lung）的不可切除性、局部晚期或转移性、进展性、分化良好型（1级或2级）非功能性神经内分泌肿瘤（neuroendocrine tumor，NET）成人患者的治疗。

在美国，FDA已于今年2月批准Afinitor相同的适应症，此次新适应症批准，使Afinitor在美国可用于3类最常见的晚期NET的治疗。值得一提的是，在非功能性NET治疗领域，Afinitor是美国首个获批治疗晚期进展性非功能性肺部NET的药物，同时也是美国首个获批治疗晚期进展性非功能性胃肠道（GI）NET的口服治疗药物。

非功能性GI或肺部NET是一类罕见的癌症类型，预后极差，治疗选择十分有限。Afinitor代表着该领域的一个重大里程碑，将变革非功能性NET的临床治疗模式，满足该领域远未满足的巨大医疗需求。目前，Afinitor治疗非功能性胃肠道NET和肺部NET的新适应症申请在其他国家和地区的监管正在进行中。

此前，Afinitor已获全球99个国家（包括美国和欧盟）批准用于局部晚期、转移性、不可切除性、进展性、胰腺起源NET的治疗。同时，Afinitor已获全球超过120个国家（包括美国和欧盟）批准，用于正在接受或已接受血管内皮生长因子（VEGF）靶向疗法（在美国，特指索拉非尼[sunitinib]和舒尼替[sorafenib]）治疗但病情进展的晚期肾细胞癌（renal cell carcinoma，RCC）的治疗。此外，Afinitor也已获全球102个国家（包括美国和欧盟）批准，联合依西美坦（exemestane）用于之前已接受过内分泌治疗的HR+/HER2-乳腺癌。

神经内分泌肿瘤（NET）是一种罕见的癌症类型，起源于遍布全身的神经内分泌细胞。NET最常见于胃肠道、肺部、胰腺。NET可被定义为功能性NET和非功能性NET。功能性NET是以激素和其他物质分泌过多引起的症状为特征。非功能性NET则是以可由肿瘤生长引起的症状为特征，例如肠胃道NET特征包括肠梗阻、疼痛及出血，肺部NET特征包括哮喘、慢性阻塞性肺病及肺炎。

据估计，有超过70%的NET病例为非功能性NET。在诊断时，5%-44%（取决于肿瘤起源的部位）的胃肠道NET患者和28%的肺部NET患者已进展为晚期，这意味着癌细胞已扩散至身体的其他部位，使得病情难以治疗和控制。而病情进展或肿瘤的持续生长或扩散，通常与极差的不良预后相关。

CHMP支持批准Afinitor新适应症，是基于关键性III期RADIANT-4研究的疗效和安全性数据。研究结果表明，与安慰剂相比，Afinitor（10mg，每日口服一次）治疗使进展性、良好分化的、非功能性胃肠道NET或肺部NET的疾病进展风险显著降低52%（HR=0.48；95%CI:0.35-0.67；p＜0.001）。此外，与安慰剂组相比，Afinitor治疗组无进展生存期（PFS）显著延长7.1个月（中位PFS：11.0个月[95%CI，9.2-13.3] vs 3.9个月[95%CI，3.6-7.4]）。

安全性方面，相比安慰剂，Afinitor治疗组最常见的治疗相关3/4级不良事件（AE≥5%）包括感染（11.0% vs 2.0%）、腹泻（9.0% vs 2.0%）、口腔炎（9.0% vs 0.0%）、疲劳（5% vs 1.0%）和高血糖（5.0% vs 0.0%）。

索凡替尼什么时候纳入医保

索凡替尼暂未纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》，但医院根据临床需要可以合理配备相应药品。
2019年11月，FDA授予索凡替尼用于治疗胰腺神经内分泌瘤的孤儿药资格。同月，国家药监局受理索凡替尼用于治疗非胰腺神经内分泌瘤的上市申请（NDA），2019年12月，该申请被纳入优先审评。现在赶上疫情，要在国内获批最快也得下半年到年底。
【拓展资料】
按照起源，神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。获批的靶向治疗包括苹果酸舒尼替尼和依维莫司，用于治疗胰腺神经内分泌瘤或高度分化的非功能性胃肠道或肺神经内分泌瘤。
舒尼替尼(辉瑞索坦)和依维莫司（诺华肿瘤飞尼妥）分别上市多年，也进入医保了，二个公司推广力度也大。 索凡替尼具有抗血管生成和免疫调节双重活性，理论上比现有的二个靶向药效果更优，三期临床试验结果也不错。 索凡应该是和记黄埔的准备上市的第二个产品，第一个是呋喹替尼，礼来在做临床推广销售。如果要从外企降薪去做这个产品，还是要考虑慎重。
索凡替尼胶囊为我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，本品单药适用于无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺好的神经内分泌瘤。
好了解到，神经内分泌瘤是一种可以发生于全身多组织和器官、生长缓慢的肿瘤，以胃肠胰的神经内分泌瘤最为多见，按照原发部位的不同，可以分为胰腺好神经内分泌瘤和非胰腺好神经内分泌瘤。在过去的几十年里，神经内分泌瘤曾被认为是一种罕见的“疑难杂症”，其在早期进展缓慢、没有特异性症状，难以被发现，往往在发生转移后才能被诊断出来。
索凡替尼已公布胰腺好神经内分泌肿瘤和非胰腺好神经内分泌肿瘤的两项研究，分别于去年11月和今年9月17日向国家药监局申请上市。2019年12月，治疗非胰腺好神经内分泌瘤的上市申请被纳入优先审评。
今年9月21日，和黄医药市场销售副总裁马须春曾在索凡替尼2020ESMO最新研究数据发布会上表示，索凡替尼上市后，会积极申请进入国家医保目录，让更多患者能用得，用得上。

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