赛尔基因宣布其口服rna药物显示疗效

赛尔基因宣布其口服rna药物显示疗效

今天赛尔基因宣布其口服rna药物mongersen（ged0301）在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与，三组病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰剂，4周mongersen+8周安慰剂）。12周时37%患者通过内窥镜观察显示至少改善25%，48%患者显示病情消退，但各组没有差别。投资者对此消息反应不一致，赛尔基因股票上扬~1%。

克罗恩症是一种消化道炎症，相对罕见，美国每年新增病人3-4万，现在主要使用注射免疫抑制药物。但有1/3病人对现有药物不响应，注射药物也有使用障碍，所以新型口服药物无论从治疗无应答病人还是应答病人使用方便性角度都有需求。除了mongersen，以辉瑞jak1/3双抑制剂为代表的口服小分子药物也正在进入这个疾病领域。

mongersen是一个一代反义rna（aso）药物，抑制一个叫做smad7蛋白的合成。smad7是tgfb抑制剂，而tgfb有免疫抑制功能，所以抑制smad7增强tgfb功能，抑制免疫反应，这是生物学里常见的绕口令。mongersen由爱尔兰制药商nogra制药开发，两年前被赛尔基因以7.1亿美元收购。mongersen虽然显示一定疗效，但有人认为改善25%标准太低。另外三组虽然用药时间不同但疗效一样，没有量效关系也令人担忧。这可能是因为aso的pk/pd关系与小分子不同，也可能是看到的疗效是实验噪音，因为这个试验人数很少。另外还有一些细节没有公布（如各组缓解率），所以今天投资者反应不一。

mongersen虽然是rna药物但因这里是针对消化系统疾病，不需系统暴露，所以可以口服。事实上系统暴露可能增加毒副作用风险，所以理论上用rna药物治疗消化系统疾病是个明智选择。小分子消化道药物为了避免系统暴露通常会加上一个永久电荷如季胺盐。当然因为是细胞内靶点，所以还是必须要通过细胞膜的。如果mongersen成功会对现在主流的注射药物构成一定威胁，但是和口服小分子药物比可能会有更多的开发障碍。

但是我们非常了解的小分子药物开发多数也以失败告终。新药研发共同的分母是靶点功能的不确定性，如果smad7对于免疫反应并无决定作用，无论使用rna还是小分子药物都无法看到疗效。mongersen并非第一个用于克罗恩症的aso。早在20年前ionis（当时还叫isis）就开发一款叫做alicaforsen的针对另一个免疫蛋白icam的aso，但在三期临床失败，现在怀疑是靶点的问题。新技术（如rna药物）本身的问题和其它开发难题混在一起，令mongersen这样药物的开发更充满不确定性。

全国首批进口新冠口服药的优势在哪里？其疗效如何？

全国首批进口新冠口服药的优势在哪里？其疗效如何？众所周知的一件事情就是我国为了应对国内众多阳性患者的困境，以及国内的患者特效药的数量和效果并不是很好的现实状况。全国首批进口新冠口服药Paxlovid已经在全国各地疫情区里投入使用。这款药品具有着见效快，效果好的众多特点。

所以它也一度被国内众多的药业争相推广和投入使用。进行了大批量、成套成批的推广使用。在多地均产生了非常良好的效果。得到了大家的一致认可。小分子口服药Paxlovid的优势是拥有着分子很小，给药方便的众多优点，可以很好的满足大家防疫的各种各样的需求。

疗效一：小分子口服药Paxlovid具有着价格低廉，给药方便的优点。所以它可以很好的满足新冠阳性患者的治疗需求。加上它的药剂分子很小，可以很好的被人体所吸收，从而可以很好到达病处有效的缓解患者的疼痛和痛苦。可以使得很多的阳性患者的转阴率得到了大幅度的提升。所以就目前的疗效来看，这款药物虽然算不上是特效药，它可能还达不到特效药的程度，但是它可以很好的满足我国大范围的病患的康复需求。这一点就变得至关重要。它极好的药效和疗效成为大家喜欢它的很重要的一个原因。

疗效二：小分子口服药Paxlovid存在着对新冠病毒的疗效好，恢复快，见效好的诸多优点。所以它也成功收获到了病患们的一致好评，都对其药性和疗效赞不绝口，大加赞赏。而且它还可以保证低的后遗症的问题，让很多患者在恢复之后可以很好的避免出现了反弹和落下病根的后遗症。所以这款特效药真的很适合在疫情区域内大范围的推广和应用。它低廉的价格和造价，极佳的疗效都是它最大的优点。所以我们可以考虑使用它。

历年诺贝尔生理学或医学奖？

1.1901年，E.A.V.贝林（德国人）从事有关白喉血清疗法的研究

2.1902年，R.罗斯（英国人）从事有关疟疾的研究

3.1903年，N.R.芬森（丹麦人）发现利用光辐射治疗狼疮

4.1904年，I.P.巴甫洛夫（俄国人）从事有关消化系统生理学方面的研究

5.1905年，R.柯赫（德国人）从事有关结核的研究

6.1906年，C.戈尔季（意大利人）、S.拉蒙_卡哈尔（西班牙人）从事有关神经系统精细结构的研究

7.1907年C.L.A.拉韦朗（法国人）发现并阐明了原生动物在引起疾病中的作用

8.1908年P.埃利希（德国人）、E.梅奇尼科夫（俄国人）从事有关免疫力方面的研究

9.1909年E.T.科歇尔（瑞士人）从事有关甲状腺的生理学、病理学以及外科学上的研究

10.1910年A.科塞尔（德国人）从事有关蛋白质、核酸方面的研究

11.1911年A.古尔斯特兰德（瑞典人）从事有关眼睛屈光学方面的研究

12.1912年A.卡雷尔（法国人）从事有关血管缝合以及脏器移植方面的研究

13.1913年C.R.里谢（法国人）从事有关抗原过敏的研究

14.1914年R.巴拉尼（奥地利人）从事有关内耳前庭装置生理学与病理学方面的研究

15.1919年J.博尔德特（比利时人）作出了有关免疫方面的一系列发现

16.1920年S.A.S.克劳（丹麦人）发现了有关体液和神经因素对毛细血管运动机理的调节

17.1922年A.V.希尔（英国人）从事有关肌肉能量代谢和物质代谢问题的研究;迈尔霍夫（德国人）从事有关肌肉中氧消耗和乳酸代谢问题的研究

18.1923年F.G.班廷（加拿大），J.J.R.麦克劳德（加拿大人）发现胰岛素

19.1924年W.爱因托文（荷兰人）发现心电图机理

20.1926年J.A.G.菲比格（丹麦人）发现菲比格氏鼠癌（鼠实验性胃癌）

21.1927年J.瓦格纳_姚雷格（奥地利人）发现治疗麻痹的发热疗法

22.1928年C.J.H.尼科尔（法国人）从事有关斑疹伤寒的研究

23.1929年C.艾克曼（荷兰人）发现可以抗神经炎的维生素;F.G.霍普金斯（英国人）发现维生素B1缺乏病并从事关于抗神经炎药物的化学研究

24.1930年K.兰德斯坦纳（美籍奥地利人）发现血型

25.1931年O.H.瓦尔堡（德国人）发现呼吸酶的性质和作用方式

26.1932年C.S.谢林顿、E.D.艾德里安（英国人）发现神经细胞活动的机制

27.1933年T.H.摩尔根（美国人）发现染色体的遗传机制，创立染色体遗传理论

28.1934年G.R.迈诺特、W.P.墨菲、G.H.惠普尔（美国人）发现贫血病的肝脏疗法

29.1935年H.施佩曼（德国人）发现胚胎发育中背唇的诱导作用

30.1936年H.H.戴尔（英国人）、O.勒韦（美籍德国人）发现神经冲动的化学传递

31.1937年A.森特_焦尔季（匈牙利人）发现肌肉收缩原理
/iknow-pic.cdn.bcebos.com/242dd42a2834349bc6bddb8dc6ea15ce36d3be7b"target="_blank"title="点击查看大图"class="ikqb_img_alink">/iknow-pic.cdn.bcebos.com/242dd42a2834349bc6bddb8dc6ea15ce36d3be7b?x-bce-process=image%2Fresize%2Cm_lfit%2Cw_600%2Ch_800%2Climit_1%2Fquality%2Cq_85%2Fformat%2Cf_auto"esrc="https://iknow-pic.cdn.bcebos.com/242dd42a2834349bc6bddb8dc6ea15ce36d3be7b"/>

本文地址:http://www.dadaojiayuan.com/jiankang/259648.html.

声明： 我们致力于保护作者版权，注重分享，被刊用文章因无法核实真实出处，未能及时与作者取得联系，或有版权异议的，请联系管理员，我们会立即处理，本站部分文字与图片资源来自于网络，转载是出于传递更多信息之目的,若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请立即通知我们(管理员邮箱：douchuanxin@foxmail.com)，情况属实，我们会第一时间予以删除，并同时向您表示歉意,谢谢!

上一篇: 初期孕妇注意事项

下一篇: 怀孕几个月能看出性别