将CRISPR技术带入临床，拜耳合资建立基因编辑新锐

将CRISPR技术带入临床，拜耳合资建立基因编辑新锐

2016年08月24日讯 近日，初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics公司和德国药企拜耳公司共同合资成立 Casebia Therapeutics，计划在美国马萨诸塞州剑桥地区开设实验室和置办业务场所。

这一计划源于去年年底拜耳与CRISPR Therapeutics达成的一项合作伙伴协议。2015年12月，两家公司共同宣布它们将成立合资企业，共同研发出可应用于临床治疗的CRISPR/Cas9 基因编辑技术。

这次合作将把拜耳在蛋白质工程、人类疾病知识及市场化方面的经验和CRISPR Therapeutics公司的知识产权及前沿专业知识紧密结合到一起。拜耳将投资3亿美金与CRISPR Therapeutics合作开发新药，以用于血液系统疾病、失明和先天性心脏病的治疗。

CRISPR的首席执行官和联合创始人Rodger Novak博士曾表示，“获得拜耳投资以及成立合资公司是对我们业务巨大的变革。”

Casebia的临时首席执行官Axel Bouchon先生评论说：“我们将努力实现迅速扩大公司规模。这是一个巨大的机会。如果你有具有前景的技术和资金，你可以在该地区吸引世界上最好的科研人员。”

CRISPR简介

CRISPR是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。微生物学家10年前就掌握了细菌拥有多种切除外来病毒基因的免疫功能，其中比较典型的模式是依靠一个复合物，该复合物能在一段RNA指导下，定向寻找目标DNA序列，然后将该序列进行切除。许多细菌免疫复合物都相对复杂，其中科学家掌握了对一种蛋白Cas9的操作技术，并先后对多种目标细胞DNA进行切除。这种技术被称为CRISPR/Cas9基因编辑系统，迅速成为生命科学最热门的技术。

CRISPR基因编辑将首次用于人类治疗失明

根据新闻报道，第一项测试人体内基因编辑技术CRISPR的研究即将在美国展开。

根据美联社报道，该研究计划使用CRISPR治疗导致失明的遗传性眼部疾病。

的人这种情况有一个基因突变，影响视网膜的功能，视网膜是眼睛后部的感光细胞，对正常视力至关重要。这种情况是Leber先天性黑蒙的一种形式，据美国国家卫生研究院称，儿童失明最常见的原因之一，每10万名新生儿中就有2至3名会受到影响。

这种治疗方法将使用CRISPR来纠正突变，CRISPR是一种让研究人员能够精确编辑DNA的工具美联社报道，在一个特定的地点，

的研究人员将使用一种注射剂将治疗直接传递到感光细胞，根据Editas Medicine公司的一份声明，Editas Medicine公司正在与Allergan一起进行这项研究。

这项试验将总共招收18名患者，儿童（3岁及以上）和成人。

这项新研究不同于中国科学家去年用CRISPR编辑双胞胎婴儿基因组的有争议的研究。美联社报道，在这种情况下，这位中国科学家编辑了胚胎的DNA，这些基因改变可能会遗传给下一代。美联社说，在这项新的研究中，在儿童和成人身上进行的DNA编辑不能传给他们的后代。

科学家们刚刚用CRISPR解开人类基因组做了10件令人惊奇的事情：仿生人类的6个分子里程碑：最初发表在《生命科学》上的十大技术 。

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