NICE拒绝罗氏Esbriet,(pirfenidone)用于早期肺特发性纤维化

2016年09月23日讯 近日，制药巨头罗氏的特发性肺间质纤维化（IPF）药物Esbriet在英国监管方面遭遇挫折，英国医疗成本控制机构NICE发布最终指南，拒绝将该药物用于早期的IPF患者。罗氏表示，这会导致早期IPF患者无法得到及时有效的治疗，最终有可能导致肺功能丧失。

2013年，英国NICE曾经基于积极的II期和III期临床试验结果，推荐Esbriet用于中至重度IPF患者。一项纳入更多早期IPF患者、名为ASCEND的III期临床试验显示，经过一年的Esbriet治疗后，IPF造成的死亡风险几乎下降了一半。52周治疗后，Esbriet组的死亡率相较于安慰剂组降低了48%。此外，Esbrie组的用力肺活量（FVC）平均基线下降水平为235 ml，而安慰剂组为428 ml。

Royal Brompton 医院的内科医生Toby Maher表示，特发性肺间质纤维化（IPF）的疾病进程是不可逆转的，越来越多的数据表明，越早进行治疗，肺功能就能保留得更多，对患者的长期受益也就更加有利。从临床的角度来看，比较理想的情况是该药物能够用于所有阶段的IPF患者，而不是等到病程发展到中至重度再进行治疗。

英国罗氏罕见病部门负责人James Mawby表示，NICE拒绝该药物损害了IPF早期患者的健康。罗氏很早就呼吁NICE重视IPF的早期治疗，然而遗憾的是NICE并没有给予积极的回应，这说明NICE的规定不够灵活，对于罕见病应当在不同发病阶段区别对待、尽早治疗的原则不符。罗氏还强调，英国现在是欧洲唯一一个还未将Esbriet用于早期IPF患者的国家。

对此NICE却表示，罗氏对NHS开出了更高的报价，NICE认为pirfenidone报价更高的情况下超出了NICE预估的成本，对此NICE无法接受。

目前英国约有15000名患者罹患IPF，如果不进行治疗，患者确诊后的平均生存时间只有二到五年。

肺纤维化该如何用药！

试试 新药吡非尼酮 吧
2011 年 3 月，欧盟委员会批准了 InterMune 有限公司开发的吡非尼酮片剂（pirfenidone/Esbriet），用于治疗成人轻至中度特发性肺纤维化患者。特发性肺纤维化是一种慢性进行性的致死性肺部疾病，在欧洲人口最多的10 个国家中至少影响到 10 万人。吡非尼酮属罕见病用药，是迄今在欧盟获准临床应用的第一个特发性肺纤维化治疗药物。吡非尼酮在日本等某些亚洲地区的商业权益已许可给盐野义制药有限公司，并由该公司开发于 2008年 10 月在日本首次获得批准。
特发性肺纤维化是一种可致患者病残并最终死亡的严重疾病，患者因肺部存在炎症和瘢痕形成（纤维化），致使肺氧利用效能降低而引起呼吸短促、呼吸困难和咳嗽等症状。随着疾病进展，瘢痕形成和疾病症状的严重程度都会逐渐加剧。有关统计表明，特发性肺纤维化患者自疾病诊出后的中值存活时间仅 2 ～ 5 年，5 年存活率只有 20%，死亡率较许多癌症还要高。
吡非尼酮为一口服有效的小分子药物，能够抑制 β- 转化生长因子的合成，而 β- 转化生长因子则是一种控制许多细胞功能、包括细胞增殖和分化的化学介质，在肺纤维化过程中起着重要作用。吡非尼酮也能抑制一种与炎症相关的细胞因子即 α- 肿瘤坏死因子的合成。临床试验数据证实，吡非尼酮可改善特发性肺纤维化患者的肺功能且对减缓疾病进展有益。吡非尼酮在临床试验中的耐受性很好，最常报告的不良反应是光敏性皮疹和胃肠道
症状。饭后服用；每天3次，每次200mg，温水送服。逐渐增加剂量到每天3次，每次600mg，

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