罗氏突破性抗癌药venetoclax治疗难治性白血病总缓解率高达80%

罗氏突破性抗癌药venetoclax治疗难治性白血病总缓解率高达80%

M13-982是一项开放标签、单组、多中心II期研究，在携带17p删除突变（del 17p）的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中开展。数据显示，venetoclax单药治疗使患者癌细胞数量实现临床意义的降低，总缓解率（ORR）高达79.4%，达到了研究的主要终点。此外，有7.5%的患者实现伴有或不伴有骨髓完全恢复（无正常血细胞完全缓解）的完全缓解（CR/CRi）。该研究还对45例患者进行了血液微小残留病（MRD）评估，其中18例实现MRD阴性，意味着在血液中未检测到癌细胞；这18例患者中有10例还进行了骨髓评估，其中6例为MRD阴性。

在研究的一年时，84.7%的所有缓解、94.4%的MRD阴性缓解能够维持。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。研究中，未观察到与venetoclax相关的意外安全信号。最常见的3/4级不良事件包括白细胞计数低（40%）、红细胞计数低（18%），血细胞计数低（15%）。3级或以上感染发生于20%的患者，实验室肿瘤溶解综合征5例，无临床后果。

除了M13-982研究外，venetoclax单药及组合疗法治疗多种血液肿瘤的临床研究结果，将陆续在ASH年会上公布，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL），非霍奇金淋巴瘤（NHL），多发性骨髓瘤（MM），急性髓性白血病（AML）。

今年5月，FDA已授予venetoclax治疗携带17p删除突变的复发或难治CLL的突破性药物资格（BTD），这是罗氏收获的第8个BTD，也是血液学方面的第2个BTD。染色体异常删除突变del 17p与癌症的恶化和耐药性相关，del 17p是指17号染色体部分片段丢失，携带该突变的患者被认为预后最差。据估计，大约30-50%的复发性或难治性CLL患者携带17p删除突变，使得疾病难以治疗，通常平均寿命不到3年。

关于venetoclax：

venetoclax是一种B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，而BCL-2蛋白代表着血液癌症治疗的一个新靶标。venetoclax有望帮助恢复让白血病细胞自我毁灭的自然过程，代表着预后极差且治疗选择十分有限的17p删除突变CLL患者群体一种新的治疗方式。

BCL-2蛋白与某些血液癌症耐药性的形成有关，并表达于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。目前，罗氏正与艾伯维开展一个大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。

Venetoclax可以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤

2017年10月10日，《Blood》杂志刊登的研究结果显示，每天服用1200mg的venetoclax单药，可以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，特别是有t(11;14)染色体异常、BCL-2表达水平高的患者。

Venetoclax是口服、选择性BCL-2抑制剂，可以诱导多发性骨髓瘤细胞死亡。相对于BCL-XL和MCL-1，venetoclax对存在t(11;14)染色体异常，BCL-2表达水平高的MM效果好。

研究者进行I期研究探索venetoclax单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的使用剂量及效果。剂量递升组纳入30名患者，venetoclax治疗剂量分别为300mg、600mg、900mg、1200mg。固定剂量组纳入36名患者，venetoclax治疗剂量为1200mg。治疗期间可以加用地塞米松治疗。

入组患者既往接受治疗中位次数为5次，有61%的患者对硼替佐米和来那度胺双重耐药，有41%的患者存在t(11;14)染色体异常。

安全性方面，常见的不良事件为轻度的胃肠道症状，如恶心47%、腹泻36%、呕吐21%。常见的3级或4级不良事件为血细胞减少，如血小板减少32%、中性粒细胞减少27%、贫血23%、白细胞减少23%。

总缓解率（ORR）为21%（14/66）,15%评为非常好的部分缓解（≥VGPR）。有t(11;14)染色体异常的患者中，缓解率达到86%（12/14）。在这个人群中ORR为40%，非常好的部分缓解为27%。生物标记物分析强调了venetoclax治疗缓解率与mRNA的BCL2:BCL2L1和BCL2:MCL1高表达有关。

参考文献
Kumar S, Kaufman JL, Gasparetto C, et al. Efficacy of venetoclax as targeted therapy for relapsed/refractory t(11;14) multiple myeloma. Blood. 2017 Oct 10. pii: blood-2017-06-788786. doi: 10.1182/blood-2017-06-788786. [Epub ahead of print]

维奈托克Venetoclax有用过的吗？治疗白血病效果怎么样？

两个问题，
第一，有用过吗？第二，效果怎样？
这都不是问题，一个在全球范围上市的，并且已经有多个公司版本的药，可见它早已经受住了全人类的验证。
比较现实的问题是，正版的吃不吃得起？仿制版的敢不敢去买？
说别的都是废话，对吧。

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