研究人员发现治疗阿尔茨海默病的基因疗法新靶点PGC1－α

2016年10月13日讯 英国研究人员10日说，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过，专家们强调，这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。

这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦帝国理工学院的玛格达莱娜·萨斯特说，他们利用经过改造的慢病毒载体把一种叫PGC1--α的基因注射入小鼠大脑的记忆区域，这些小鼠刚开始出现阿尔茨海默病的早期症状。结果显示，这种疗法阻止了小鼠大脑中β--淀粉样肽的积聚，后者被认为会导致脑细胞的死亡，与阿尔茨海默病发病紧密相关。

研究人员说，在利用基因疗法治疗4个月后，这些小鼠大脑中很少有阿尔茨海默病标志性的淀粉样斑块。在有关记忆力的任务测试中，这些经过治疗的小鼠与健康小鼠表现得一样出色。此外，它们的大脑记忆区也没有发现脑细胞损失。

萨斯特在一份声明中说：“尽管这些发现还处于非常早期的阶段，但它们显示，基因疗法可能有治疗阿尔茨海默病病人的潜力。”

萨斯特强调，尚有许多难关需要攻克，但“这个概念性验证研究表明这种方式值得进一步探索”。

一些未参与研究的专家说，这项研究有很重要的科学价值，但小鼠不能等同于人，所以应谨慎解读。比如，英国爱丁堡大学认知与神经系统中心临时主任塔拉·斯皮尔斯--琼斯说，这项研究只是基于一种疾病模型的很少一些小鼠。“这些结果还需要多种模型能够重复，还要攻克许多难关，才能知道这种疗法是否能用于人类患者”。

阿尔茨海默病简介

阿尔茨海默病（Alzheimer disease，AD），又叫老年性痴呆，是一种中枢神经系统变性病，起病隐袭，病程呈慢性进行性，是老年期痴呆最常见的一种类型。主要表现为渐进性记忆障碍、认知功能障碍、人格改变及语言障碍等神经精神症状，严重影响社交、职业与生活功能。AD的病因及发病机制尚未阐明，特征性病理改变为β淀粉样蛋白沉积形成的细胞外老年斑和tau蛋白过度磷酸化形成的神经细胞内神经原纤维缠结，以及神经元丢失伴胶质细胞增生等。

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