科学家利用光来控制基因编辑作用(你如何看待基因编辑技术呢？)

科学家利用光来控制基因编辑作用

2016-08-29 讯基因编辑系统CRISPR可以帮助科学家剔除或替代活细胞中的任何靶向基因，近日来自MIT的科学家们通过研究制造了一种对光产生反应的特殊系统，该系统可以有效控制基因编辑发生的时间和地点，相关研究刊登于国际杂志Angewandte Chemie International Edition上。

在这种新型系统的帮助下，只要当研究者将紫外线照射于靶向细胞上，该细胞中就会发生基因编辑，这或许就可以帮助研究者更加清楚地解析影响胚胎发育或疾病进展的细胞和遗传事件了，同时还可以提供一种靶向性的策略来关闭肿瘤细胞中的促癌基因。

添加这种光控开关的优势就在于其可以在空间和时间上给予基因编辑系统更加精确的控制;

CRISPR基因编辑技术依赖于由切割DNA的酶类Cas9和短链RNA组成的基因编辑复合物，短链RNA可以引导酶类进入到基因组的特殊区域，从而指导Cas9酶类进行基因的切割，当Cas9和导向RNA都进入到细胞中时，特殊的切割就会在基因组中发生。

这项研究中，研究者利用光来控制对绿色荧光蛋白(GFP)基因的编辑，同时研究者还实现了对细胞表面编码蛋白的两种基因及在某些癌症中过度表达的基因编辑过程的控制;

研究者Bhatia说道，如果这真的是一种可规划方案的话，我们就应当设计出保护性的序列来抵御靶向序列，我们已经设计了能够抵御不同基因的保护装置，而且还发现这些保护装置可以被光控制激活表达;此外在多种实验中，当利用混合的保护装置时，在光暴露后“裂开”的唯一靶点就可以被保护起来。

在合适的时间对基因编辑进行精确的控制可以帮助科学家研究参与疾病进展的细胞事件，从而就能够确定何时关闭基因表达才是最佳的干预时间;CRISPR-Cas9是研究者用来研究基因如何影响细胞行为的一种强大的基因编辑工具，这项技术进步奖帮助研究者实现对多种遗传改变的精确控制，因此本文研究或将为多个研究团体提供一种有用的工具来改善当前的基因编辑领域的研究。

如今研究者Bhatia的实验室正在寻找基于该技术的医学应用，其中一种可能性就是利用这种技术来关闭参与皮肤癌发病的癌变基因的表达，而且这些癌变基因也是一种非常好的靶点，因为皮肤可以很容易地暴露于紫外光下。

研究小组目前正在开发一种通用的保护装置，其可以与任何RNA导向链相互配合使用，从而就消除了设计新型RNA序列的需要，同时也能够立刻抑制CRISPR-Cas9对许多靶点的切割编辑。

你如何看待基因编辑技术呢？

什么是基因编辑

顾名思义，“基因编辑”就是指对基因进行修改，实现对特定DNA片段的敲除、插入的基因重组技术。

基因编辑可以追溯到上世纪70年代，CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。

与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。

CRISPR实际上就是一种基因编辑器，是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也是一种对付攻击者的基因武器。后来研究者发现，CRISPR可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因，这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞内的基因，这也意味着基因编辑器是一种可以广泛使用的生物技术。

基因编辑的应用：

1. 在医学上用于治疗基因遗传病 CRISPR介导的“基因组编辑”技术为在细胞中实现更多的遗传应用打开了一扇大门，可促使科学家及医疗人员更好地了解人类疾病及其潜在疗法。基因编辑可治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。

据估计，大概有上百个疾病由单基因突变引起，其中多数属于遗传病。要从根本上解决问题，有时只能通过基因编辑彻底求证治病基因。

目前，CRISPR技术已被应用于治疗血友病、地中海贫血等多种遗传性疾病的细胞研究或动物研究。?

2在农业上培育出品质优良的动物植物品种 美国和日本相关机构目前的倾向是CRISPR改造的特定农产品不作为转基因食品进行监管。

3建立不同基因型的动物模型这从第一代基因编辑技术就开始做了。建立不同基因型的动物模型的意义在于，对遗传性疾病，这些基因和疾病之间的关系，这些模型可以给出一个比较确切的答案。

现在基因编辑距离应用于临床还有很长一段距离，比如基因编辑的准确定位，如何避免脱靶；会不会有免疫反应；系统毒性等多方面的问题。

什么是基因编辑?基因编辑技术有哪些用途?为什么大家都要反对“基因编辑婴儿”

就是在基因水平上进行编辑，使生物带上人类需要的性状。主要用于基因病的治疗，基因药物的研发，动植物的品种改良，生物新品种的研发，生化物质的生产等方面。由于对人类的基因编辑带有伦理方面的问题，所以，目前科学家是反对对胚胎或人类胚胎细胞进行基因编辑操作的。

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